別為創(chuàng)新而創(chuàng)新! 新藥研發(fā)應(yīng)找準(zhǔn)臨床需求

添加日期：2015年4月10日 閱讀：1465

    “一方面，各種創(chuàng)新藥不斷涌現(xiàn)并相繼投入市場(chǎng)；另一方面，臨床真正有需求的藥物卻很多得不到滿(mǎn)足，且這類(lèi)藥開(kāi)發(fā)的不足已深刻影響到臨床服務(wù)水平的提高。目前的新藥研發(fā)與臨床需求很不匹配。”4月上旬，四川大學(xué)華西醫(yī)院麻醉科主任劉進(jìn)在同寫(xiě)意論壇上一針見(jiàn)血地道出了當(dāng)前臨床用藥的現(xiàn)實(shí)困惑。
    患者需求得不到充分滿(mǎn)足成為亟待解決的難題。當(dāng)日，同寫(xiě)意新藥英才俱樂(lè)部一線**的藥研**與多位臨床用藥**在四川省眉山經(jīng)濟(jì)開(kāi)發(fā)區(qū)新區(qū)開(kāi)壇論道，就新藥開(kāi)發(fā)如何滿(mǎn)足未滿(mǎn)足的臨床需要展開(kāi)研討。
    新藥研發(fā)究竟為什么出發(fā)？在依賴(lài)高通量分子篩選的新藥研發(fā)模式效率越來(lái)越低的背景下，不少研究者開(kāi)始用這樣的提問(wèn)警醒自己，未來(lái)新藥研發(fā)不能為了創(chuàng)新而創(chuàng)新，應(yīng)更多從臨床需求出發(fā)。
    未滿(mǎn)足的期待
    正如國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)**科貝源（北京）生物醫(yī)藥有限公司董事長(zhǎng)程增江博士所言，“真正的新藥研發(fā)是要滿(mǎn)足中國(guó)及全球尚未滿(mǎn)足的臨床需求，這是藥物開(kāi)發(fā)的本源。但這一點(diǎn)似乎很容易被忽視，是時(shí)候正視這個(gè)現(xiàn)實(shí)了。”
    對(duì)此，一線臨床**劉進(jìn)頗有感觸�！艾F(xiàn)在臨床上有效的藥物很缺，可用的藥物卻不一定是臨床*需要的。”他以麻醉學(xué)科為例，目前全身麻醉藥除異丙酚外，強(qiáng)效、***、無(wú)刺激吸入式麻醉藥和強(qiáng)效選擇性拮抗藥*有需求，尤其是拮抗藥。鎮(zhèn)痛方面，除瑞芬太尼外，高選擇性鎮(zhèn)痛藥也很需要。局麻方面，超快速透皮局麻藥很有市場(chǎng)。
    這樣的訴求在其他治療領(lǐng)域亦表現(xiàn)迫切。比如神經(jīng)變性疾病，未滿(mǎn)足需求的領(lǐng)域也不少。神經(jīng)內(nèi)科**周東舉例說(shuō)，“我國(guó)約有900萬(wàn)癲癇患者，每年有40萬(wàn)左右的新發(fā)病患，但目前使用的主要藥物治療手段，30%的患者沒(méi)有得到較好地控制，未來(lái)開(kāi)發(fā)難治性癲癇新藥非常關(guān)鍵。此外，針對(duì)阿爾茨海默病、帕金森等常見(jiàn)神經(jīng)退行性疾病，目前只有少量改善癥狀的對(duì)癥治療。”
    臨床上尚有很多未滿(mǎn)足的需求，這當(dāng)中有技術(shù)方面的原因，但更重要的是，只有確切了解患者需求的研發(fā)者，才能真正研發(fā)出患者*需要的創(chuàng)新藥物。
    四川大學(xué)華西醫(yī)院心內(nèi)科主任黃德嘉坦言，“目前所有藥物維持竇律的療效有限，藥物致心律失常和其他器官的副作用十分常見(jiàn)。”現(xiàn)場(chǎng)還有**表示，能夠很好地促進(jìn)肝細(xì)胞生長(zhǎng)的藥尚未出現(xiàn)。這就不難理解，國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新為何既關(guān)注物質(zhì)基礎(chǔ)的新穎性和原創(chuàng)性，更重視臨床價(jià)值的評(píng)判。
    藥物研發(fā)征程
    國(guó)內(nèi)新藥研發(fā)面臨早期缺乏投融資的機(jī)制，后期又有制造、營(yíng)銷(xiāo)上的挑戰(zhàn)。有投行人士分析，“長(zhǎng)期來(lái)看，中國(guó)有很多創(chuàng)新性的機(jī)會(huì)，但短期內(nèi)須審慎。”
    實(shí)際上，中國(guó)的研發(fā)人才*有可能滿(mǎn)足本國(guó)患者所需，且肝癌、胃癌、乙肝等疾病的中國(guó)患者占全球比重很大，卻不是歐美藥企的傳統(tǒng)研發(fā)重點(diǎn)，而糖尿病、心血管疾病等慢病患者的數(shù)量又在逐年增加。“新藥研發(fā)已進(jìn)入一個(gè)怪圈，研究者重論文而忽視臨床需求�！背淘鼋�舉例，2014年FDA批準(zhǔn)了幾個(gè)糖尿病新藥，但針對(duì)其并發(fā)癥的藥物研發(fā)少之又少。
    CFDA南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所副所長(zhǎng)陶劍虹在會(huì)上指出，“藥企要善于挖掘尚未得到滿(mǎn)足的用藥需求點(diǎn)，及時(shí)追蹤潛力藥物的開(kāi)發(fā)進(jìn)展。如抑郁、精神分裂、孤兒藥、帕金森癥等尚未滿(mǎn)足臨床需求的領(lǐng)域，關(guān)注抗體偶聯(lián)藥物、生物標(biāo)志物等前沿領(lǐng)域。同時(shí)立項(xiàng)要謹(jǐn)慎，截至2014年底，待審的化藥ANDA申請(qǐng)共有8713個(gè)，占待審任務(wù)總量的46.9%。其中申報(bào)抗腫瘤化藥1.1類(lèi)的廠家18家，涉及19個(gè)品種，替尼類(lèi)有10個(gè)。替尼類(lèi)藥物和DPP-4抑制劑申報(bào)已處于過(guò)飽和狀態(tài)�！彼�認(rèn)為，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)可在科研與臨床應(yīng)用之間架起橋梁。
    上海復(fù)旦張江在光動(dòng)力藥物領(lǐng)域已嘗到甜頭。2013年，其治療鮮紅斑痣的1.1類(lèi)化藥海姆泊芬獲得新藥證書(shū)。此前，他們已培育出銷(xiāo)售額過(guò)億元的品種。“有些患者心理訴求的滿(mǎn)足比生理訴求更高�！�**稱(chēng)。
    我國(guó)擁有豐富的臨床研究資源，加上研發(fā)人才和臨床試驗(yàn)成本相對(duì)較低，開(kāi)放式創(chuàng)新可加速產(chǎn)品研發(fā)進(jìn)程。以嶺藥業(yè)研究院院長(zhǎng)田書(shū)彥表示，實(shí)現(xiàn)臨床與新藥開(kāi)發(fā)相結(jié)合，如何建立機(jī)制至關(guān)重要。
    對(duì)此，劉進(jìn)建議臨床醫(yī)生應(yīng)從新藥開(kāi)發(fā)的源頭介入并全程參與�！搬t(yī)生熟知需求，獲得化合物后可根據(jù)需要科學(xué)快速地進(jìn)行成藥性預(yù)試驗(yàn)，根據(jù)臨床需求和標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)展臨床前研究，并與企業(yè)合作擴(kuò)大創(chuàng)新藥物的市場(chǎng)，項(xiàng)目分段評(píng)估和投入，醫(yī)院擁有新藥證書(shū)，企業(yè)擁有生產(chǎn)許可證，上市后，醫(yī)院與研發(fā)企業(yè)共同開(kāi)發(fā)新藥市場(chǎng)，按銷(xiāo)售額分享收益，同時(shí)還有利于繼續(xù)開(kāi)展上市后的研究。”
責(zé)任編輯：候明芳    mjwave.cn    2015-4-10 13:29:55

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