添加日期：2017年6月6日 閱讀：2041
脊髓性肌萎縮(spinal muscular atrophy)是一種進行性疾病，影響一萬名寶寶中的一人。
在美國，每50人中就有一人是SMA的基因攜帶者, 不分種族和性別。
百健是在去年9月分別向美國FDA和歐盟提交新藥申請的，FDA已經于去年12月底批準了Spinraza。
歐盟雖然費時較長，但還是在FDA批準后不到六個月也允許這個治療SMA的第*個新藥在歐洲上市。
Spinraza的通用名為Nusinersen，是一種反義寡核苷酸，調節(jié)運動神經元2(SMN2)的mRNA存活剪接。這個新藥由Lonis制藥公司(達斯達克代碼：IONS)開發(fā)，去年8月，百健從Lonis手中購買了Spinraza的權利。
如今，這個批準意味著，百健需要向Lonis支付5000萬美元的里程碑付款。
SMA根據病情出現的年齡和身體狀況主要有四種類型：I型，II型，III型和IV型。
患有SMA的孩子通常無法做我們習以為常的事情，如：呼吸和吞咽。但是，SMA不影響他們思考，學習和與周圍的人進行情感交流。
雖然獲批，但是醫(yī)保覆蓋是保證患病孩子獲得治療的關鍵。因為，Spinraza的治療費用不菲。第*年的治療費為750,000美元，隨后每年的治療費用為375,000美元。
除了Spinraza，歐盟還同時批準了BioMarin制藥(納斯達克代碼：BMRN)的Brineura cerliponase alfa，治療Batten病2型神經元類蠟狀脂褐質炎(CLN2)。
Batten病影響12,500人中的一個，患者的生存預期比正常人要短。
今年4月，FDA也批準了這款治療CLN2的**新藥。Brineura是重組人三肽激肽酶-1(TPP1)的酶替代療法。
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