10月即將迎來關鍵結果的3款在研新藥

添加日期：2017年9月29日 閱讀：2062

對于醫(yī)藥公司來說，尤其是初創(chuàng)型生物技術研發(fā)公司，一個藥物的開發(fā)是否達到關鍵里程碑，往往決定著整個公司的未來。*近三家生物技術公司的在研新藥有望在迎來關鍵里程碑，其中包括FDA對難治性全身型重癥肌無力藥物的上市決定，也包括一款杜氏肌營養(yǎng)不良新藥的1/2期臨床數(shù)據(jù)揭曉。這幾款新藥的臨床研發(fā)進展讓我們先睹為快。

新藥名稱：SOLIRIS® (ECULIZUMAB)

針對疾�。嚎挂阴Ｄ憠A受體陽性的難治性全身型重癥肌無力(gMG)

研發(fā)公司：Alexion Pharmaceuticals

臨床進展：歐盟獲批

關鍵日期：10月23日，F(xiàn)DA決議



新藥簡介

Soliris是Alexion研發(fā)并上市的**終端補體抑制劑。Soliris通過抑制終端補體來抑制免疫系統(tǒng)的失控性激活。作為孤兒藥物用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)等罕見病。

盡管在難治性gMG的3期臨床研究中未能達到患者自我評估標準的主要改善終點，但是，研究中的其他數(shù)據(jù)提示了潛在的療效，因此Alexion仍然向FDA提出了申請。Soliris針對難治性gMG的應用*近在歐洲獲批，讓我們拭目以待10月的FDA審批結果。

新藥名稱：Lenti-DTM

針對疾�。耗X性腎上腺腦白質營養(yǎng)不良(CALD)

研發(fā)公司：bluebird bio

臨床進展：2/3期臨床

關鍵日期：10月5日，兒童神經疾病學會年會公布新數(shù)據(jù)

新藥簡介

腦性腎上腺腦白質營養(yǎng)不良(CALD)是一種脂質代謝障礙癥，呈X染色體連鎖隱性遺傳。Lenti-D是一款基因修飾干細胞療法。該療法將患者自己的干細胞在體外進行基因修飾，引入含有ABCD1基因的功能性拷貝，再移植回患者體內。 該基因的引入可產生功能性腎上腺腦白質營養(yǎng)不良蛋白(ALDP)，這是極長鏈脂肪酸(VLCFAs)分解的關鍵蛋白質。中樞神經系統(tǒng)中VLCFAs的積累導致CALD。該療法目前針對17歲及以下的男孩。

今年6月，該公司公布的2/3期臨床研究Starbeam結果顯示，已完成Lenti-D治療后兩年隨訪的17名患者中有15名沒有主要功能障礙。在即將在10月5日召開的兒童神經疾病學會(Child Neurology Society)年會上，bluebird bio將公布此項研究的進一步數(shù)據(jù)。

新藥名稱：Golodirsen (SRP-4053)

針對疾�。憾攀霞�營養(yǎng)不良(DMD)

研發(fā)公司：Sarepta Therapeutics

臨床進展：1/2期臨床

關鍵日期：10月初，世界肌肉學會年會公布新數(shù)據(jù)

新藥簡介

一年前，Sarepta的第*個治療DMD的新藥Eteplirsen(Exondys 51)獲FDA批準。目前，他們致力于開展其它的基于外顯子跳躍技術的療法。其中Golodirsen是一個后起之秀。這兩種療法都采用了一種新穎的磷酰二胺嗎啉代寡核苷酸和外顯子跳躍技術，目的是修復mRNA的閱讀框來部分糾正遺傳缺陷。Golodirsen略過的是第53個外顯子，大約8%的DMD癥患者可能適合針對略過第53個外顯子的治療方案。此前獲批的Eteplirsen適合針對約13%的在第51個外顯子突變的DMD患者。

該公司計劃在10月初舉行的世界肌肉學會(World Muscle Society)會議上，就其新一代藥物golodirsen的DMD患者的1期/2期試驗報告更多數(shù)據(jù)。

責任編輯：田月華 mjwave.cn 2017-9-29 14:13:54

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