添加日期:2017年4月24日 閱讀:1439
2013年,英國萊斯特大學(xué)等機構(gòu)的研究人員在Science Translational Medicine上發(fā)表了一項研究。研究人員通過動物實驗發(fā)現(xiàn),一種新研發(fā)的口服藥可阻止神經(jīng)退行性疾病引發(fā)的神經(jīng)細胞死亡,這為阿爾茨海默癥、帕金森病等疾病的治療帶來新希望。
但是,這種藥的副作用十分嚴(yán)重,會對實驗鼠胰腺造成損傷,導(dǎo)致體重持續(xù)減輕、輕度糖尿病等癥狀。當(dāng)時,領(lǐng)導(dǎo)研究的Giovanna Mallucci教授希望能開發(fā)出副作用小、適合服用的藥物。
現(xiàn)在,他們已經(jīng)找到了兩種同樣具有大腦保護效應(yīng)的藥物,并且已經(jīng)安全地用于人類。Giovanna Mallucci教授希望能盡快在癡呆癥患者中開展人體臨床試驗,這一研究結(jié)果發(fā)表在近日的Brain期刊上。
工作原理
這種新方法的原理在于腦細胞內(nèi)建立的自然防御機制。當(dāng)病毒劫持腦細胞時,病毒蛋白會產(chǎn)生積聚。此時,細胞會關(guān)閉幾乎所有的蛋白質(zhì)生產(chǎn)以阻止病毒的擴散。
阿爾茨海默癥、帕金森病等神經(jīng)退行性疾病也存在錯誤折疊蛋白在大腦中不斷堆積的過程,它激活了同樣的防御反應(yīng),不過后果要嚴(yán)重的多——這些神經(jīng)細胞關(guān)閉蛋白生產(chǎn)太久,以至于它們*終都餓死了,從而造成腦功能損傷,破壞認知記憶或者運動能力。
那么,是否有一種方法能夠阻止錯誤蛋白的聚集呢?
在此前的研究中,研究人員使用了一種防止防御機制啟動的化合物。它阻止了小鼠中朊病毒病的發(fā)展。進一步的研究表明,該方法可以阻止一系列退行性疾病。盡管這種化合物對胰腺有毒性,但這些發(fā)現(xiàn)仍然被視為該領(lǐng)域的重大突破。
發(fā)現(xiàn)更加安全的藥物
自2013年以來,研究小組已經(jīng)對線蟲,培養(yǎng)皿中的人類細胞和小鼠進行了1000多種現(xiàn)成藥物的檢測。其中,兩種藥物能夠通過阻止腦細胞死亡來預(yù)防癡呆癥和朊病毒病。
Mallucci教授表示:“這兩種藥物都具有非常高的保護性,防止記憶障礙,癱瘓和腦細胞功能障礙!逼渲兄皇怯糜谥委熞钟舭Y的曲唑酮。另外一種是DBM,正在癌癥患者中進行檢測。
Mallucci教授說:“現(xiàn)在是進行臨床試驗的時候,看看人類中是否有類似的效果,并進一步確認我們的實驗結(jié)果。雖然不太可能完全治好患者,但如果能阻止疾病發(fā)展,阿爾茨海默病對患者生活造成的影響會小得多!
雖然曲唑酮是目前被批準(zhǔn)使用的藥物,但她補充說:“作為專業(yè)人士,醫(yī)生和科學(xué)家,我必須建議人們等待結(jié)果!
**意見
阿爾茨海默癥協(xié)會的Doug Brown博士表示:“我們對這些研究結(jié)果的潛力感到興奮。由于其中一種藥物已經(jīng)可以作為抑郁癥的治療方法,所以從實驗室到上市的時間可能會大大縮短!
來自帕金森英國的David Dexter醫(yī)生說:“這是一個非常強大且重要的研究。如果這些研究在人類臨床試驗中得以重復(fù),曲唑酮和DBM都可能成為該領(lǐng)域向前邁出的重要一步。”
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